逆轉錄病毒 (Retrovirus) 是一類已知的RNA 病毒。需在逆轉錄酶的作用下首先將RNA 轉變為cDNA,再在DNA 復制、轉錄、翻譯等蛋白酶作用下擴增的一類病毒。該載體系統有兩部分組成,一是帶有外源基因的重組反轉錄病毒載體分子,二是能以反式提供病毒結構蛋白的包裝細胞,其要求是能高效產生感染靶細胞的重組病毒顆粒,且無野生型的反轉錄病毒存在,后者是基因治療安全性的關鍵問題。 逆轉錄病毒的優勢: 1. 轉染范圍廣,可以感染各種細胞類型,如淋巴細胞或肝細胞、肌細胞等; 2. 轉入的外源基因可完全整合; 3.對細胞感染率高,幾乎達到100 %; 4.感染細胞不產生病變,可建立細胞系長期持續表達外源基因。